Sökandet efter ett diabetesläkemedel är alltid en snabbknapp i vårt samhälle, särskilt eftersom det avser forskning som Dr Denise Faustman har gjort i Massachusetts, vars fokus på att hitta ett billigt och enkelt vaccin skapar en hel del "hype vs. hopp ”känslor.
Ännu mer kontroverser påbörjades kring Dr. Faustmans senaste forskningsuppdatering, som presenterades vid American Diabetes Associations stora årliga Scientific Sessions-konferens i juni i Orlando. ADA och JDRF gick till och med i den utsträckningen att de utfärdade ett gemensamt offentligt uttalande och varnade folk för att ta sitt arbete med saltkorn - med tanke på den lilla provstorleken och det faktum att andra inte har kunnat återge hennes resultat till fullo.
Dessutom lät ADA känna att det undersöktes om Dr Faustman bröt deras embargopolitik genom att göra en medieblitz på sin forskning flera dagar före början av juni-konferensen. (Kom ihåg att embargon är tänkta att hålla spelplanen jämn, så ingen forskare stjäl mediafokusljuset före evenemanget). Berättelsen var att om Dr. Faustman bryter mot policyn, kan hon förbjudas från ADA: s årsmöte i ett år eller längre.
Allt detta kom fram i juni, och vi har varit nyfikna på att höra vad resultatet blir.
Vi vet nu att ADA-ledarskap har gjort en beslutsamhet, men precis vad som har beslutats är fortfarande ett mysterium. Trots allt krångel som väcktes under sommaren och organisationens offentliga kommentarer om möjliga misstag av Dr Faustmans team, avstår nu ADA och JDRF för att säga vad resultatet av utredningen är. Det verkar verkligen som om ADA sveper detta under mattan utan ett offentligt erkännande av om det var korrekt eller inte att göra dessa påståenden mot Dr. Faustman tidigare på året.
Här är vad vi vet ...
Dr. Faustmans forskning om diabetesvaccin
För det första har vi följt Dr. Faustmans forskning i mer än ett decennium nu. Hon har länge studerat något som kallas BCG (Bacillus Calmette Guerin), ett generiskt vaccin som funnits i nästan ett sekel och ursprungligen utformades för att bekämpa tuberkulos (TB). Tanken är att en ökning av BCG skulle kunna stoppa bukspottkörteln från att döda betacellerna som gör insulin och låta de drabbade cellerna regenerera. Faustman gjorde det som beskrivs som en banbrytande upptäckt hos möss 2001, men kunde ursprungligen inte replikera det, och hennes djärva marknadsföring av denna forskning startade en eldstorm av kontroverser bland det medicinska samfundet och forskningsorganisationer som tvivlade på hennes tillvägagångssätt. Under senare år påpekade Faustman att andra musstudier replikerade några av hennes första resultat, men det är upp till debatt beroende på vem du frågar.
I sina fas I-resultat fann hennes team vid Massachusetts General Hospital att hos personer med "långvarig" eller "avancerad" typ 1-diabetes, dvs. med sjukdomen i minst 15-20 år, introducerade deras vaccin början på bukspottkörteln, insulinproducerande cellregenerering.
Hon avslutade den första fasen av sina kliniska prövningar 2010. Hon ansökte om JDRF-finansiering men fick inget bidrag, antagligen på grund av tvivel om giltigheten av hennes arbete. För det mesta på grund av att hon måste samla in självständigt, tog det ytterligare flera år att starta den andra fasen av hennes forskning 2015. Det pågår och kommer sannolikt att ta fler år att slutföra (den beräknade tiden för klinisk prövning är 2023 just nu).
De senaste resultaten som publicerades den 21 juni är en uppföljning av de 9 (ja, nio!) Deltagarna som deltog i hennes ursprungliga lilla studie för åtta år sedan. Den tittade på PWD: s resultat under tre, fem och åtta år efter fas I-studien.
Medan några vanliga medieberättelser fångade det senaste om hennes forskning tidigare på sommaren, presenterade Dr. Faustman nyligen i början av oktober vid den stora EASD (European Association for the Study of Diabetes) i Berlin, Tyskland. Den forskningen visade följande: hennes BCG introducerar i grunden bakterier tillbaka i immunsystemet, bygger upp det och hjälper till att koppla om hur kroppen reagerar så att den i huvudsak kan börja öka kroppens BG-sänkande förmåga. I huvudsak pekar de senaste fynden på en mindre mängd bakterier i T1 PWD som en anledning till deras immunsystemattack och oförmåga att producera insulin, och genom att lägga till att det igen genom detta vaccin kan det vara möjligt att börja återställa systemet till det normala.
Hmmm. Spännande saker, oavsett hur du skär det och om det visar sig giltigt i kliniska forskningsfaser under de närmaste åren.
Men många i den etablerade medicinska och forskningsvärlden anser att det finns goda skäl att fortsätta att tvivla på giltigheten av Dr Faustmans arbete.
När forskare slår händerna ...?
Ledande fram till ADA: s Sci-sessioner i juni gjorde Faustmans team en medieblitz som släppte några av de senaste resultaten i sitt forskningsarbete om BCG-vaccinet. Bara några dagar senare presenterade hon på ADA-konferensen.
Det utlöste en eldstorm i det medicinska samfundet, på två fronter:
För det första, med anledning av långvariga tvivel om hennes arbete och entusiastiska självreklam, utfärdade ADA och JDRF ett gemensamt uttalande och varnade D-gemenskapen om att ta de små studieresultaten för allvarligt. Specifika begränsningar av forskningen noterades och uttalandet drar slutsatsen: "Sammantaget ger resultaten tankeväckande frågor men inte slutgiltiga svar och ger inte tillräckligt med kliniska bevis för att stödja någon rekommenderad förändring av behandlingen just nu."
ADA noterade att många läkare hade rapporterat patienter som kom till dem och frågade om detta potentiella BCG-vaccin, och läkarna var obekväma att prata om det.
För det andra, efter organisationens gemensamma uttalande, sade ADA: s chef för vetenskap och medicin Dr. William Cefalu att organisationen undersökte om Dr Faustman hade brutit mot händelsens embargopolitik genom att diskutera hennes forskning i förväg.
Vi följde upp i början av september och fick höra av ADA-taleskvinnan Michelle Kirkwood via e-post helt enkelt att "ADAs ledningsteam (har) fattat ett beslut och delat det direkt med Dr. Faustman och hennes kollegor." Hon ställde ytterligare frågor till Faustmans team.
När vi pressade på mer, erbjöd ADA detta uttalande:
”Alla forskare som befunnits bryta mot ADA: s Embargo-policy har underrättats om ADA: s beslut och de åtgärder som vidtagits, som beskrivs i policyn. ADA släpper inte namnen på forskare som har visat sig strida mot Embargo-policyn. alla beslut delas direkt med forskningsförfattarna. Embargopolitiken är och måste tillämpas enhetligt på alla forskare som är närvarande vid ADA: s vetenskapliga sessioner. ”
Va ?! Så vänta ett ögonblick ... du tar steg för att offentligt kritisera en forskare och döljer inte det faktum att hon skulle kunna förbjudas från de vetenskapliga sessionerna, men när beslutet kommer ner vägrar du att dela det med allmänheten?
Om detta är ett försök att rädda forskaren, är det konstigt, med tanke på att hon redan har fått händerna offentligt (metaforiskt sett). Och vad hände med öppenhet?
Naturligtvis bad vi Dr. Faustman och teamet om detaljer eller svar, men de vägrade också att erbjuda detaljer. Istället hänvisade Dr Faustman kommentarer till Dr. Harry W. Orf, Senior VP for Research at Massachusetts General Hospital, som erbjöd detta uttalande:
”Den refererade frågan är mellan Massachusetts General Hospital och ADA, och det är tillrådligt för oss att kommentera denna fråga just nu. Sjukhuset och Dr. Faustmans laboratorium är fortfarande fokuserade på att utveckla vetenskapen och genomföra den pågående större kliniska prövningen med hopp om att det kommer att validera de positiva resultaten från de initiala mer begränsade patientgrupperna, med det yttersta målet att gynna patienter med diabetes och deras familjer. . MGH har nått ut till ADA för att fortsätta samtalen om den kliniska studien med BCG. Vi är inte medvetna om frågor relaterade till Dr. Faustman som deltar i ADA Scientific Sessions. ”
Vad hände med öppenhet?
Varför tog ADA (och JDRF för den delen) det djärva steget att utfärda ett offentligt gemensamt uttalande som varnade vårt samhälle för att vara försiktig med Dr Faustmans resultat, och ADA: s Dr. Cefalu diskuterade också offentligt utredningen om möjliga överträdelser mot henne del ... ändå slår de in dörren för att dela resultaten av allt detta?
För att vara tydlig diskuterar vi inte fördelarna med Dr Faustmans forskning här utan snarare utforskar rättvisa och öppenhet - inte bara för forskare och medicinskt samhälle utan också för alla PWD som har intresse av denna boteforskning och bevittnat allmänheten fram och tillbaka i juni.
Att hålla fast vid detta verkar särskilt konstigt med tanke på vår senaste intervju med ADA: s nya VD Tracey Brown, som specifikt pekade på organisationens behov av att bättre ansluta till patienter och bygga förtroende bland samhället.
Det är verkligen inte slutet på linjen för Dr Faustman om hon inte är närvarande vid nästa ADA-konferens, även om det är världens största sammankomst, där fler än 14 000 diabetespersonal kallas. Hennes arbete kan helt klart fortsätta som vanligt.
Men om det finns en politik som förbjuder resultatet av en undersökning av en forskare att offentliggöras, borde det ha erkänts i början. Eller kanske bör politiken granskas om, i en tid och ålder när information är allestädes närvarande och öppenhet är nyckeln till att skapa förtroende - särskilt för förespråkande organisationer.
På något sätt verkar det som att situationer som detta borde vara en del av Patient Advocacy Transparency Act, som infördes för kongressen i juni 2018. För att vi ska inse det, att göra affärer bakom stängda dörrar bara inte skär det längre.
Vi säger bara ...
.jpg)
